서울대 강경선 교수팀·강스템, 환자 맞춤형 유도신경줄기세포 확립

서울대학교 수의과대학 강경선 교수팀과 강스템바이오텍 공동연구팀이 유전질환 환자 맞춤형 유도신경줄기세포 확립하는데 성공했다고 21일 밝혔다.

연구진은 ‘니만 피크 C형 질환’ 환자의 피부 섬유아세포에 직접분화유도 기술을 적용해 유도신경줄기세포를 단기간에 확립했다. 강경선 교수와 강스템 공동연구팀은 2015년 정상인의 체세포를 활용한 유도신경줄기세포 확립 관련 연구를 발표한 바 있다.

‘니만 피크 C형 질환’은 신경세포에 콜레스테롤이 비정상적으로 축적되면서 치매, 간질성 경련 등 각종 신경장애를 일으키는 유전질환이다. 주로 학령기 소아에서 발현돼 ‘소아성 치매’로도 일컬어진다.

연구진은 “퇴행성 신경계 질환에는 아직 치료제가 마땅치 않고, 치료약 개발을 위해 환자 신경세포를 확보하여 병리기전을 파악하거나 맞는 약을 스크리닝 하기 쉽지 않다”며 연구 필요성을 설명했다.

연구진은 환자 피부세포로부터 유도한 신경줄기세포에서 증식능 감소, 콜레스테롤 침착이 현저하게 증가되는 등 니만 피크 C형 질환의 특성을 재확인했다.

나아가 확립된 환자유래 신경줄기세포에 발프로산 등 콜레스테롤 축적 억제제를 처치한 결과 콜레스테롤 침착이 감소하고 증식능이 증가하는 것을 확인했다.

연구진은 “암의 일종인 테라토마(기형종)을 만들어낼 수도 있는 유도만능줄기세포에 비해, 직접분화유도 기술은 만능형 줄기세포로 되돌리는 단계를 거치지 않고 환자에 필요한 세포로 유도할 수 있다”며 “본 연구가 향후 치매, 파킨슨병 등 퇴행성 신경계 질환 환자용 맞춤형 의약품 개발에 기여할 것”으로 기대했다.

강스템바이오텍 측은 “향후 후속연구를 통해 니먼 피크 질환을 포함한 다양한 신경질환 세포치료제 기술 개발에 나설 것”이라고 전했다.

이번 연구(Generation of patient specific human neural stem cells from Niemann-Pick disease type C patient-derived fibroblasts)는 학술지 ‘Oncotarget’에 게재됐다.

윤상준 기자 ysj@dailyvet.co.kr